프락시스 프리시전 메디슨 183% 급등한 이유와 향후 투자 전망

프락시스 프리시전 메디슨(Praxis Precision Medicines)의 주가가 25년 10월 16일, 하루 만에 183%나 급등했습니다. 장중에는 무려 200%까지 상승했는데요.

오늘은 프락시스 프리시전 메디슨(PRAX) 주가가 급등한 이유와 향후 투자 전망에 대해 알아보겠습니다.

급등 이유

긍정적인 임상 3상 결과 발표

급등을 한 이유는 ‘울리삭살타마이드(ulixacaltamide)’라는 본태성 떨림 치료 때문입니다. 이 약이 임상 3상에서 상당히 좋은 결과가 나왔다고 발표했기 때문입니다.

과거에 다른 치료제들이 계속 실패했던 분야에서 나온 결과라 투자자들이 관심을 더 많이 받았습니다.

본태성 떨림이 뭐길래?

‘본태성 떨림(Essential Tremor)’보다는 수전증이라는 말이 더 익숙하실 겁니다. 자신의 의지와 상관없이 손이 떨리는 증상인데요. 생각보다 많은 분들이 겪고 있는 질환입니다..

전 세계에서 가장 흔한 운동 장애 질환이고, 특히 40대 이상에서 많이 발병합니다. 65세 이상 어르신들의 4~5%가 이 질환을 앓고 계신다고 해요.

지금까지 치료제가 없었다고?

1973년에 FDA가 승인한 ‘프로프라놀롤(propranolol)’이라는 베타 차단제가 유일한 승인 약물이었습니다. 무려 50년이 동안 새로운 치료제가 나오지 않았습니다.

그나마 이 약도 효과가 30~50% 환자에서만 나타나고, 효능이 제한적이고 부작용도 많아서 기저질환이 있는 분은 사용할 수조차 없었다고 합니다. 다른 항경련제들도 오프라벨(적응증 외 사용)로 쓰이긴 했지만, 역시 효과나 내약성 면에서 만족스럽지 못했습니다.

울리삭살타마이드, 도대체 뭐가 그렇게 대단해?

프락시스 프리시전 메디슨이 개발한 울리삭살타마이드는 T-타입 칼슘 채널 억제제입니다. 쉽게 말하면, 뇌의 소뇌-시상-대뇌피질 회로에서 비정상적인 신경세포 발화를 차단해서 떨림을 조절하는 방식으로 작동합니다.

이번 임상 3상 프로그램 ‘Essential3’는 혁신적으로 진행됐습니다. 미국 전역 50개 주에서 환자들이 집에서 편안하게 임상시험에 참여할 수 있는 재택 기반 분산형 임상시험(decentralized trial)으로 설계됐습니다. 덕분에 임상시험에 참여하기 어려웠을 분들까지 포함해서 정말 다양한 환자군을 확보할 수 있었습니다.

임상 결과가 얼마나 좋았길래?

Essential3 프로그램은 두 개의 연구로 구성됐는데, 둘 다 주요 평가변수와 모든 핵심 부차 평가변수를 충족했습니다.

스터디 1

473명의 환자를 대상으로 12주 동안 울리삭살타마이드 또는 위약을 투여했습니다. 그 결과, 8주차에 일상생활 활동 척도(mADL11)가 평균 4.3점이나 개선됐습니다. 환자들이 실제로 컵 들기, 글씨 쓰기, 식사하기 같은 일상 활동을 훨씬 더 잘할 수 있게 됐습니다.

게다가 12주 동안의 질병 개선률, 환자 자가 평가 개선도, 임상 전문가의 중증도 평가 등 모든 핵심 부차 평가변수도 통계적으로 유의미하게 개선됐습니다. 약물 관련 심각한 이상반응도 없었다고 합니다.

스터디 2

무작위 중단 연구였는데요, 치료 효과가 유지되는지를 확인하는 연구였습니다. 이 시험도 성공했습니다. 울리삭살타마이드를 계속 복용한 그룹이 위약으로 전환한 그룹보다 효과가 훨씬 잘 유지됐고, 개선률도 통계적으로 유의미하게 높았습니다.

투자 전망

임상 결과 발표 이후 월가의 분석가들이 앞다퉈 목표주가를 대폭 상향 조정했습니다. 오펜하이머는 목표주가를 115달러에서 무려 250달러로 껑충 올렸고요, TD 코웬도 61달러에서 251달러로 대폭 상향했어요. 트루이스트 증권은 아예 360달러라는 공격적인 목표주가를 제시하며 ‘매수(Buy)’ 등급을 유지했습니다.

MarketBeat.com에 따르면, 현재 14명의 애널리스트 중 무려 93%가 매수를 권고하고 있습니다. 앞으로 더 많은 애널리스트들이 목표주가를 상향할 것으로 예상됩니다.

애널리스트들은 울리삭살타마이드가 2035년까지 최고 매출 33억 달러의 잠재력을 가진 블록버스터 약물이 될 것으로 전망하고 있습니다. 미국에서만 700만 명의 환자가 있고, 이는 수십억 달러 규모의 기회가 있음을 의미합니다.

앞으로 주목해야 할 이벤트는?

1) FDA 미팅

가장 중요한 건 바로 FDA와의 신약 승인 전 미팅(pre-NDA meeting)입니다. 프락시스는 이미 FDA에 미팅을 요청한 상태고요, 이 미팅에서 긍정적인 피드백을 받으면 곧바로 신약 승인 신청(NDA)을 제출할 계획입니다.

순조롭게 진행되면 1~2년 내에 FDA 승인을 받을 수 있을 것으로 예상됩니다. 50년 만에 처음 나오는 새로운 본태성 떨림 치료제가 됩니다.

2) 공모 주식 및 워런트 발행

임상 3상 성공으로 자금 수요가 늘어날 수 있습니다. 추가 임상시험, 제조 시설 확충, 마케팅 준비 등에 많은 자금이 필요합니다. 투자자 입장에서는 지분 희석이 우려될 수 있지만, 장기적으로는 회사 성장을 위한 긍정적인 움직임으로 볼 수 있습니다.

프락시스는 2024년 말 기준으로 4억 6,950만 달러의 현금을 보유하고 있고, 이는 2028년까지 운영을 지원할 수 있는 수준이라고 합니다. 재정적으로 안정적인 편입니다.

3) 경쟁 상황

본태성 떨림 치료제 시장에 프락시스만 있는 건 아닙니다. 바이오젠과 세이지 테라퓨틱스가 개발 중인 ‘SAGE-324’도 임상 2상에서 긍정적인 결과를 보였습니다. 중증 팔떨림 증상을 41% 개선했다고 하는데요, 다만 현기증, 졸음 같은 부작용 문제가 있어서 내약성 개선이 필요한 상황입니다.

또 칼라헬스(Cala Health)의 ‘칼라 트리오’라는 웨어러블 기기도 2024년 FDA 승인을 받았습니다. 손목에 착용해서 신경에 전기자극을 가하는 방식인데, 약물이 아닌 기기 치료라는 점에서 차별화가 됩니다. 환자 54%에서 떨림이 2배 이상 감소했다고 하니다.

하지만 울리삭살타마이드는 임상 3상에서 강력한 효능을 입증했고, 안전성 프로파일도 우수하다는 점에서 경쟁 우위를 가지고 있습니다. 특히 집에서 복용할 수 있는 경구 약물이라는 점이 큰 장점입니다.

마무리

주가가 많이 상승해서 조정 받을 가능성도 있지만, 중장기적으로는 FDA 승인과 상업화 성공 가능성이 크다고 생각합니다. 다만, 바이오텍 투자는 항상 리스크가 생길 수 있습니다. FDA 승인 과정에서 예상치 못한 이슈가 생길 수도 있고, 시장 진입 후 경쟁이 심화될 수도 있습니다.

우선 FDA 미팅 결과와 NDA 제출 일정을 지켜볼 필요가 있겠습니다.